- 赵真;李刚;徐瑛;
基因治疗作为前沿技术，在患有罕见病和严重疾病的儿童群体中具有广阔的治疗前景。近年来，全球及中国儿童基因治疗产品临床研发活跃，但当前儿童基因治疗产品临床研究面临伦理、剂量选择、安全性及临床研究实施等多方面挑战。建议临床试验相关方应实施严格规范的伦理审查流程，确保给药剂量的科学合理性，全面强化安全保障体系，建立良好的患者招募与长期随访管理机制，从而确保儿童基因治疗产品的安全有效。
2025年06期 v.44 401-407页 [查看摘要][在线阅读][下载 1025K] [下载次数：228 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 左磊;刘汉友;林良康;赵杰;张营营;熊远青;
目的 探讨重组人生长激素（rh GH）治疗对特发性身材矮小症（ISS）儿童生活质量和心理状态的影响。方法 选取2020年12月至2022年12月在本院就诊的ISS儿童100例，按照随机数字表法分为对照组和试验组，每组50例。对照组仅进行常规保健指导。试验组患者睡前皮下注射rh GH 0.15 U·kg-1·d-1，持续6个月。比较2组儿童治疗前后的身高、身高标准差、预测成人身高，采用儿童生活质量问卷（Peds QL）和儿童行为量表（CBCL）评估儿童治疗前后生活质量和心理状态的变化。结果 对照组儿童治疗后的身高、身高标准差、预测成人身高及Peds QL总分、CBCL总分和各维度分与治疗前相比无显著差异（P>0.05）；试验组儿童治疗后的身高、身高标准差、预测成人身高、Peds QL总分和各维度分显著高于治疗前（P<0.01）,CBCL总分和各维度分均显著降低（P<0.01）。2组治疗后各指标比较均差异显著（P<0.01）。结论 rh GH治疗能够有效改善ISS儿童的身高生长，提高生活质量和心理状态。
2025年06期 v.44 408-411页 [查看摘要][在线阅读][下载 1027K] [下载次数：306 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 赵雪媚;范芷芩;朱秋霖;宁恒艺;谢玉波;钟妤;
目的 比较环泊酚与丙泊酚用于儿童腺样体扁桃体切除术麻醉的安全性和有效性。方法选取择期行腺样体切除和（或）扁桃体切除术患儿，随机分为C_1（环泊酚0.4 mg·kg~(-1),n=43）组、C_2（环泊酚0.6 mg·kg~(-1),n=44）组和P（丙泊酚2 mg·kg~(-1),n=39）组，麻醉诱导给药过程≥30 s。待脑电双频指数（BIS）值≤60时，静脉注射芬太尼3μg·kg~(-1)和顺式阿曲库铵0.2 mg·kg~(-1)。若诱导2 min后BIS值>60，追加诱导剂量50%，补救次数>2次则定义为诱导失败。术中静脉泵注瑞芬太尼和丙泊酚或者环泊酚维持麻醉。记录麻醉诱导前（T_0）、BIS值≤60(T_1）、插管时（T_2）、插管后1 min(T_3）、插管后3 min(T_4）、插管后5 min(T_5）的心率（HR）、平均动脉压（MAP）和BIS值，以及诱导时间、补救次数、药物用量，拔管时间、苏醒期Ramsay镇静评分、麻醉苏醒期谵妄量表（PAED）评分、疼痛评估量表（FLACC）评分以及注射痛发生情况。结果与P组相比，C_1组和C_2组诱导时间显著延长（P<0.05），注射痛发生率降低（P<0.05);C_1组补救次数高于P组（P<0.05);C_2组诱导时间和补救次数均低于C_1组（P<0.05）。3组诱导期间HR最大变化值的绝对值（ΔHR）、MAP最大变化值的绝对值（ΔMAP）、拔管时间、Ramsay评分、PAED评分和FLACC评分以及T_0～T_4 BIS值差异均无显著意义（P>0.05）。P组丙泊酚用量分别为C_1组和C_2组环泊酚用量的4.9倍和5.6倍。结论环泊酚用于儿童腺样体扁桃体切除术麻醉的诱导血流动力学稳定性与丙泊酚相当，不影响患儿的拔管时间和苏醒质量，注射痛发生率减少，0.6 mg·kg~(-1)环泊酚的镇静效果优于0.4 mg·kg~(-1)，未增加剂量相关不良反应。
2025年06期 v.44 412-417页 [查看摘要][在线阅读][下载 1046K] [下载次数：0 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 陈新宇;钱璐;张凯;
目的 分析儿童少年抑郁症住院患者的临床症状，探讨非自杀性自伤（NSSI）的发生率及危险因素。方法 选取2020年1月至2024年1月住院的441例儿童少年抑郁症患者，其中NSSI组（270例），非NSSI组（171例）。比较2组一般临床症状，采用汉密尔顿抑郁量表、青少年自我伤害问卷、智能手机成瘾量表简版、中文网络成瘾量表、应对方式问卷、Barratt冲动量表、父母养育方式评价量表、不良童年经历问卷进行评估，采用χ2检验和二元Logistic回归分析NSSI行为的影响因素。结果 2组在性别、年龄、自杀言语、自杀行为、手机依赖及其他伴随症状方面均有显著差异（P <0.01）。Logistic回归分析表明，性别、自杀言语、Barratt冲动量表、自我伤害、自责、父亲因子Ⅱ惩罚/严厉及母亲因子Ⅳ惩罚/严厉与NSSI行为正相关，而手机依赖、网络成瘾及父母因子Ⅰ情感温暖/理解则呈负相关。结论 性别、自杀言语、冲动性、自责、父母惩罚/严厉养育方式是NSSI行为的重要危险因素，而手机依赖、父母情感温暖/理解具有保护作用。
2025年06期 v.44 417-423页 [查看摘要][在线阅读][下载 1045K] [下载次数：367 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 庹媛媛;黄璟;李燕;杨灿;何芸;颜永燕;赵建;金皎;
目的 探讨蔡氏公式指导下的重组人凝血因子Ⅷ（rFⅧ）剂量调整对儿童重型血友病A(HA)预防治疗的有效性及可行性，为优化儿童HA的个体化治疗同时减少疾病经济负担提供循证依据。方法 纳入贵州省血友病综合管理中心收治的36例2～18岁男性重型HA患儿。均接受同种商家rF不限剂量的单次输注，根据基线和给药3 h后任意2个时间点的F浓度，应用蔡氏公式计算药动学（PK）参数，基于PK评估、出血细节、医生建议及患者选择调整达到理想的谷浓度水平，直接获取rF治疗剂量及频率的预防治疗方案，方案实施期间记录给药方案和出血率，包括年化总出血率（ABR）、年化关节出血率（AJBR）、年化自发出血率（ASBR）。结果 在36例儿童患者中，F半衰期（t1/2）、峰浓度（cmax）、利用率（BA）分别为（9.20±3.27）h、（45.52±10.84）IU·dL-1和（159.72±169.03）%。根据PK参数调整rF剂量，12例患儿升高剂量，谷浓度中位数由0.85 IU·dL-1提高到3.22 IU·dL-1;3例患儿降低剂量，谷浓度中位数由4.32 IU·dL-1回降至3.00 IU·dL-1，维持在理想范围内。调整rF剂量后，患儿ABR(10 vs. 3,P<0.05)、AJBR(6 vs. 2.5,P<0.05)、ASBR(8 vs. 3,P<0.05)均显著下降。结论 应用蔡氏公式指导rF治疗儿童重型HA的预防治疗，可以减少患儿出血率，提高生活质量的同时减少不必要的rF消耗。
2025年06期 v.44 424-429页 [查看摘要][在线阅读][下载 1105K] [下载次数：35 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 黄倩倩;林丽蓉;
efanesoctocog alfa是首个突破血管性血友病因子（vWF）限制的长效凝血因子Ⅷ药物，能提供更持久的出血保护，防止出血发作，可减少频繁输注凝血因子Ⅷ，由美国食品和药品管理局批准上市，用于成人和儿童血友病A（先天性凝血因子Ⅷ不足）的常规预防和按需治疗。临床试验显示，efanesoctocog alfa半衰期长，耐受性良好，显著降低血友病A患者出血频率，支持每周1次给药，长期安全性高，最常见的不良反应为头痛和关节痛。
2025年06期 v.44 430-434页 [查看摘要][在线阅读][下载 1107K] [下载次数：91 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ]
- 张厚莉;孟伟;张许;高洁;张秀珍;陈文文;
目的 分析地舒单抗相关颌骨坏死（DRONJ）的治疗转归及影响因素。方法 检索中国知网、万方数据、维普网、PubMed、Embase和Cochrane Library等中英文数据库中自建库至2023年12月中收录的有关DRONJ的病例报道，提取相关数据，对影响转归的相关因素进行单因素分析和Logistic回归分析。结果 共纳入26篇文献，涉及105例DRONJ患者，其中有68例患者缓解，占64.8%。缓解组和未缓解组患者是否伴发糖尿病、合用皮质类固醇、DRONJ分期、治疗方案及地舒单抗累积剂量比较，差异均有显著意义（P<0.05）。合用皮质类固醇、伴发糖尿病或心血管疾病是影响DRONJ预后的危险因素，手术治疗是影响DRONJ预后的保护因素。结论 DRONJ患者总体预后良好，临床应用地舒单抗过程中应重点关注合用皮质类固醇、伴发糖尿病或心血管疾病患者，采取有效措施预防DRONJ的发生。
2025年06期 v.44 447-451页 [查看摘要][在线阅读][下载 1182K] [下载次数：93 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：1 ] - 钱龙;王艳;李彩云;刘洪亚;
目的 探索对乙酰氨基酚甘露醇预防输尿管结石钬激光碎石术后导尿管相关膀胱刺激征（CRBD）的效果。方法 选取90例年龄18～65岁美国麻醉医师协会（ASA）Ⅰ～Ⅲ级全麻下行单侧输尿管结石钬激光碎石术男性患者，随机分为对乙酰氨基酚甘露醇组（G组）和对照组（C组），每组45例。手术结束前30 min,G组给予对乙酰氨基酚甘露醇注射液50 mL(500 mg)静脉泵注15 min,C组给予氯化钠注射液50 mL静脉泵注15 min。记录术后0、1、2、6 h的CRBD严重程度分级，视觉模拟评分法（VAS）评分与Ramsay评分；术后6 h患者满意度评分；苏醒时间、拔管时间、麻醉后监护室（PACU）停留时间；术后24 h恶心、呕吐、头痛、失眠等不良事件的发生率。结果 G组术后0、1、2、6 h中度CRBD发生率显著低于C组（P<0.05）;G组术后0 h的VAS评分显著低于C组（P<0.05）;2组患者术后Ramsay评分比较无显著差异（P>0.05）,2组患者术后苏醒时间、拔管时间、PACU停留时间比较无显著差异（P>0.05）;G组患者术后满意度评分显著高于C组（P<0.05）;2组患者不良反应发生率比较无显著差异（P>0.05）。结论 对乙酰氨基酚甘露醇可有效降低输尿管结石钬激光碎石术后CRBD严重程度，提高患者术后满意度，无明显不良反应。
2025年06期 v.44 452-456页 [查看摘要][在线阅读][下载 1124K] [下载次数：97 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 岳咚霖;马行军;蔡宁;刘家振;
目的 探讨布比卡因脂质体（LB）肋间神经阻滞（INB）对成人胸腔镜手术术后镇痛的效果和安全性。方法 选取2023年1月—2024年2月期间本院收治的拟行胸腔镜手术治疗的120例成人患者为研究对象，按照随机数表法分为观察组（266 mg LB 20 mL+氯化钠注射液10 mL, INB）和对照组（0.5%布比卡因30 mL, INB），每组各60例。所有患者均在全麻下行胸腔镜手术治疗。采用数字评分法（NRS）观察2组术后镇痛效果差异性，比较2组患者额外镇痛情况、不良反应及满意度。结果 2组患者术后12 h较术后4 h活动状态NRS评分呈明显上升趋势，术后48 h较术后12 h活动状态NRS评分显著下降（P<0.05）。与对照组相比，观察组术后4、12、24和48 h的活动状态和静息状态NRS评分显著降低（P<0.05），术后24 h内追加镇痛率和患者自控静脉镇痛（PCIA）按压次数显著降低，恶心呕吐发生率和不良反应总发生率显著降低，患者镇痛满意率明显更高（P<0.05）。结论 LB结合INB用于成人胸腔镜手术能够发挥较为长效的术后镇痛效果，降低追加镇痛率和PCIA按压次数，不良反应较小，患者总体满意度高。
2025年06期 v.44 457-461页 [查看摘要][在线阅读][下载 1048K] [下载次数：522 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 柳侠平;陈剑;叶小丹;苏林红;林军;
目的 观察丙酚替诺福韦治疗恩替卡韦应答不佳慢性乙型肝炎患者的有效性和安全性。方法 选取2021年7月—2022年4月就诊的明确诊断为慢性乙型肝炎的患者54例。患者被随机分配至恩替卡韦组（ETV组）或丙酚替诺福韦组（TAF组），每组各纳入27例患者。ETV组患者继续恩替卡韦（0.5 mg·d-1）治疗，TAF组患者切换至丙酚替诺福韦（25 mg·d-1）治疗。患者接受相应治疗48周，每隔12周随访一次。主要结局指标为病毒学应答率。次要结局指标包括从基线到治疗第48周的血清丙氨酸转氨酶（ALT）、乙型肝炎表面抗原（HBsAg）、乙型肝炎e抗原（HBeAg）和抗HBe水平的变化；治疗后第48周ALT正常化率、HBeAg转阴率、HBeAg血清学转换率和HBsAg转阴率；从基线到治疗后第48周肾脏和骨骼安全指标的变化，包括估算的肾小球滤过率（eGFR）、血肌酐、尿蛋白与肌酐比值（UPCR）、腰椎和髋部骨密度、血清钙、磷酸盐、碱性磷酸酶和甲状旁腺激素水平。结果 2组治疗后第12、24周病毒学应答率的比较均无显著差异（P>0.05）。TAF组治疗后第36、48周病毒学应答率高于ETV组患者（均P<0.05）。2组ALT、HBsAg、HBeAg从基线至治疗后第48周变化幅度的比较均无显著差异（P>0.05）。TAF组抗Hbe水平从基线至治疗后第48周变化幅度显著高于ETV组患者（P<0.05）。2组患者ALT正常化率、HBeAg转阴率无显著差异（均P>0.05）。TAF组HBeAg血清学转换率显著高于ETV组（P<0.05）。2组e GFR、血肌酐、UPCR、血清钙、磷酸盐、碱性磷酸酶和甲状旁腺激素水平从基线至治疗后第48周变化幅度比较均无显著差异（P>0.05）。TAF组腰椎骨密度、髋部骨密度从基线至治疗后第48周变化幅度显著低于ETV组（均P<0.05）。结论 丙酚替诺福韦治疗恩替卡韦应答不佳的慢性乙型肝炎患者有效，安全性良好。
2025年06期 v.44 462-466页 [查看摘要][在线阅读][下载 1030K] [下载次数：63 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 汪江涛;蒋慧莲;叶鸣;方佳;赵磊;朱和平;丁伯平;
目的 分析药品集中带量采购（以下简称“集采”）政策对医疗机构注射用非甾体抗炎药（NSAIDs）使用的影响。方法 采用间断时间序列模型分析安徽省芜湖市中医医院2019年3月至2024年6月注射用NSAIDs月度采购量和采购金额的变化情况。结果 集采政策实施后，中标和非中标NSAIDs均有不同程度的降价，且中标药品降价幅度较大。政策执行当月，氟比洛芬、帕瑞昔布和酮咯酸氨丁三醇的月采购金额均显著下降（β2<0,P<0.05或P<0.01）。执行集采政策后，帕瑞昔布的月采购量呈上升趋势（β1+β3>0,P<0.01），氟比洛芬、帕瑞昔布和酮咯酸氨丁三醇的月采购金额均呈下降趋势（β1+β3<0）。结论 集采后NSAIDs中标品种价格普遍降低，本院的用药结构发生变化，患者的用药负担减轻。采取多元化的采购方式，合理分配中标和非中标药品的采购份额，可以更好地满足临床和患者的差异化用药需求。
2025年06期 v.44 467-472页 [查看摘要][在线阅读][下载 1160K] [下载次数：226 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ] - 刘元双;徐晨希;张树明;
目的 探讨大肠杆菌代谢物通过Akt/NF-κB通路对脂多糖（LPS）诱导的人肾小球内皮细胞（HRGEC损伤模型的保护作用。方法 取对数生长期HRGEC分为空白组、模型组、海藻糖（25μmol·L~(-1)）组、S-腺苷甲硫氨酸（25μmol·L~(-1)）组、S-腺苷同型半胱氨酸（25μmol·L~(-1)）组、牛磺胆酸（25μmol·L~(-1)）组、脱氧胆酸（25μmol·L~(-1)）组，抑制剂（25μmol·L~(-1) GS-5829）组。除对照组外，其余组均给予终浓度为10μg·mL~(-1) LPS和对应终浓度药物处理24 h。采用CCK-8法测细胞增殖率进行药效学评价，qRT-PCR法检测细胞Akt、p65、TNF-αm RNA表达，Western blot法检测细胞Akt、P65、p-Akt、p-P65蛋白表达，ELISA法检测细胞上清液中TNF-α含量。结果 与模型组相比，海藻糖组、S-腺苷甲硫氨酸组、牛磺胆酸组、抑制剂组细胞增殖率提高（P<0.01）;S-腺苷同型半胱氨酸组、脱氧胆酸组则无显著改变（P>0.05）。与空白组相比，模型组Akt、p-Akt、P65、TNF-α mRNA表达增多（P<0.01）；与模型组相比，海藻糖组、S-腺苷甲硫氨酸组、牛黄胆酸组、抑制剂组Akt、P65、TNF-αmRNA及Akt、P65、p-Akt、p-P65蛋白表达减少（P<0.01）;S-腺苷同型半胱氨酸组Akt、p-Akt、p-P65、TNF-αm RNA表达无显著改变（P>0.05）,P65蛋白表达减少（P<0.01）。结论 大肠杆菌代谢物海藻糖、S-腺苷甲硫氨酸、牛磺胆酸能够改善由LPS引起的HRGEC损伤，其可能的作用机制为抑制Akt/NF-κB通路，减轻HRGEC炎症反应。
2025年06期 v.44 473-477页 [查看摘要][在线阅读][下载 2152K] [下载次数：130 ] |[网刊下载次数：0 ] |[引用频次：0 ] |[阅读次数：0 ]