政策与管理

• 我国药品不良反应监测哨点发展现状调查

  马丹华;漆燕;宋杏芳;李明;蒋蓉;华卉;焦灵利;李馨龄;

  目的 调查我国药品不良反应监测哨点发现现状，为优化管理制度、提升监测能力提供建议。方法 梳理我国药品不良反应监测哨点管理制度，并于2023年8—10月，采用问卷调查法，面向国家级药品不良反应监测哨点开展哨点建设及运行现状调研；检索并分析欧盟和美国关于药品不良反应监测管理体系的官方文件，总结药品不良反应监测哨点工作管理经验。结果 共回收问卷308份，除宁夏、西藏外，我国已经建立国家药品不良反应监测哨点366家，多数可以根据现有管理制度完成相关资源配备、制度建立、监测报告上报和沟通协调等工作。2020—2022年，监测哨点上报的年度药品不良反应报告总数整体呈现增长趋势，245家（79.5%）监测哨点已经配备了信息化系统，182家（59.1%）监测哨点主动开展了药物警戒相关研究工作。美国和欧盟在药品不良反应监测方面起步较早，相关制度建立总体较为完善。结论 国家药品不良反应监测哨点建设经多年发展总体成效显著，但是仍然存在主动监测工作开展不足、信息化程度和数据分析能力较弱、医务人员上报积极性不高等问题。建议参考欧美经验对国家药品不良反应监测哨点进行标准化管理，建立高效能信息化系统，完善考核机制与奖惩制度，以提升监测水平。

  2025年10期 v.44 721-727页 [查看摘要][在线阅读][下载 1273K]
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• 上海市药物临床试验多院区管理现状与监管对策

  罗嵇宁;孙搏;李刚;

  目的 系统调研上海市药物临床试验多院区管理的现状、管理模式、潜在风险并提出监管对策。方法 通过问卷星平台，向上海市采用多院区管理或即将开展多院区管理的药物临床试验机构开展问卷调查，并与药物临床试验机构、申办方代表、监管方等多个利益相关方就药物临床试验多院区管理进行专家访谈与焦点组讨论。结果 共回收问卷22份，22家机构在研项目数量占全市项目总量的66.43%。受访机构的多院区管理模式多样，以多院区独立开展项目（13家）和多院区作为同一试验场地开展同一项目（9家）居多；10家机构主院区与分院区均采用中心化药房管理；15家机构不同院区实现了同质化管理；20家机构各院区采用统一的信息系统。结论 上海市药物临床试验多院区实践已初具规模并呈现多样化管理模式，在信息化与部分管理环节实现了同质化，但仍面临管理资源配置不足等挑战。建议药品注册申报资料需明确具体开展药物临床试验的机构院区，对药物临床试验机构分院区加强日常监管，通过多种手段保证多院区的药物临床试验质量。

  2025年10期 v.44 727-733页 [查看摘要][在线阅读][下载 1078K]
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综述

• 癌症治疗相关心血管毒性：最新进展及防治策略

  黄璐瑶;边原;尹琪楠;钟燕;韩丽珠;

  近年来，随着分子与基因靶向治疗的转化研究不断深入，癌症治疗取得显著进展，患者生存率大幅提升。然而，癌症治疗相关心血管毒性已成为影响患者长期生存与生活质量的重要问题。本文系统综述化疗、靶向治疗及免疫治疗等常见癌症治疗相关心血管毒性的类型与机制，重点阐述了其在风险评估、早期诊断、预防策略与管理干预方面的最新进展，并综合了心血管病学、肿瘤学与临床药理学的交叉知识，围绕肿瘤心脏病学的临床与研究方向展开讨论，重点关注多学科协作与个体化管理在平衡癌症治疗效果与心血管健康之间的应用。

  2025年10期 v.44 734-740页 [查看摘要][在线阅读][下载 1139K]
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• 逆转肿瘤细胞对三氧化二砷耐药的分子机制

  由春鑫;王浩崭;温正超;蒋雅楠;

  三氧化二砷是治疗急性早幼粒细胞白血病的一线药物。近年研究表明，三氧化二砷对肝癌等实体瘤也具有抗肿瘤活性，并已逐步应用于临床。然而，肿瘤细胞对三氧化二砷产生的耐药性成为制约其疗效的关键因素。文章综述了白血病、肝癌、肺癌和多发性骨髓瘤等肿瘤对三氧化二砷的耐药机制，包括基因突变、蛋白表达异常、肿瘤微环境缺氧、非编码RNA表观遗传调控等；同时，也探讨了逆转耐药的潜在策略，如联合化疗药物、靶向通路抑制剂等，为拓展三氧化二砷的临床应用提供理论依据。

  2025年10期 v.44 741-746页 [查看摘要][在线阅读][下载 970K]
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新药介绍

• 治疗转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变新药：acoramidis

  朱海斌;廖小兰;吴婷婷;王研;余自成;

  acoramidis是新一代转甲状腺素蛋白（TTR）选择性稳定剂，可通过抑制TTR四聚体的解离，减缓或阻止TTR淀粉样变的进展。2024年11月美国食品药品管理局批准acoramidis用于治疗成人野生型或突变型转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变。多项临床研究表明，acoramidis疗效良好，可减少心血管死亡和心血管相关住院。不良反应以腹泻和上腹痛为主，且多为轻度，不需要停药。

  2025年10期 v.44 747-751页 [查看摘要][在线阅读][下载 1023K]
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读者·作者·编者

• 《中国新药与临床杂志》儿童用药专题征稿

  <正>儿童作为特殊用药群体，其用药安全与可及性始终是全社会关注的焦点。与成人相比，儿童处于快速生长发育期，其生理病理的特点决定了药物的吸收、分布、代谢和排泄均有独特性。当前，儿童用药仍面临适宜剂型缺乏、临床研究基础薄弱等长期挑战。近年来，国家高度重视儿童健康，随着针对儿童罕见病用药的激励政策进一步落地，我国儿童用药的研发与审评体系将进入一个全新的加速发展期。为及时总结这一关键阶段的成果与经验，前瞻未来发展方向，本刊组织策划了儿童用药专题，主要围绕：（1）儿童用药研发与临床试验新策略；（2）儿科临床合理和安全用药；（3）儿童用药相关医药政策解读。预期将于2026年6月(具体刊期待定)出版。稿件内容应属未在国内外公开刊物发表过的研究成果。

  2025年10期 v.44 751页 [查看摘要][在线阅读][下载 563K]
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• 《中国新药与临床杂志》2026年征订

  <正>《中国新药与临床杂志》（原名《新药与临床》）由中国药学会和上海市食品药品监督管理局科技情报研究所共同主办，为全国性医药学术期刊、统计源期刊，连续10版被确认为全国中文核心期刊（药学）。连续3次获中国科学技术协会“精品科技期刊工程”项目资助。荣获首届国家期刊奖、第2届国家期刊奖提名奖，分别荣获第2届全国、中国科协、上海市优秀科技期刊一等奖。

  2025年10期 v.44 774页 [查看摘要][在线阅读][下载 584K]
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• 《中国新药与临床杂志》罕见病专栏征稿

  <正>罕见病是患病率极低、诊断难、治疗难的疾病统称，但我国罕见病患者群体总数超过2000万，其健康权益不容忽视。根据国家卫生健康委员会等多部委联合出台的第一批和第二批《罕见病目录》，我国共纳入了207种罕见病。在“健康中国”战略的指引下，我国在罕见病领域将迎来更多突破性进展：第三批罕见病目录的探讨与酝酿、更多创新疗法通过突破性治疗药物程序加速上市、以及多层次医疗保障体系的进一步健全。

  2025年10期 v.44 800页 [查看摘要][在线阅读][下载 561K]
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论著

• 复元醒脑汤治疗脑梗死恢复期有效性和安全性的临床研究

  朱金诺;黄宁静;党婕珂;蔡丽;凌丽;

  目的 观察复元醒脑汤治疗脑梗死（中风中经络）恢复期（风痰瘀阻证）的临床疗效，并评估其安全性。方法 80例脑梗死恢复期患者随机分为试验组、对照组，每组各40例，两组在常规治疗基础上，试验组予复元醒脑汤，对照组予复元醒脑汤安慰剂，两组疗程均为12周。观察与比较两组改良Rankin量表（mRS）、日常生活活动能力评定（BI）、美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS）、中医证候评分量表的变化情况与主要不良心脑血管事件（MACCE）、卒中相关并发症的发生率，并观察安全性指标的变化、记录不良事件的发生情况。结果 最终完成试验者75例，试验组38例，对照组37例。治疗后，两组NIHSS评分均较治疗前显著降低（P<0.05）。组间比较显示，治疗8周和12周后，试验组mRS评分<2分的患者比例（42%、61%）显著高于对照组（16%、16%），试验组NIHSS评分改善≥4分或恢复至0～1分的患者比例（47%、71%）亦显著优于对照组（22%、32%），差异均有显著意义（P<0.05）。治疗12周后，试验组BI≥75分的患者比例显著高于对照组（95%vs. 73%,P<0.05）。治疗8周、12周后，中医证候总有效率试验组（74%、92%）显著高于对照组（49%、51%），差异均有显著意义（P<0.05）。组间比较治疗过程中MACCE、卒中相关并发症、不良事件发生率均无显著差异（P>0.05）。结论 复元醒脑汤联合常规治疗能够改善脑梗死（中风中经络）恢复期（风痰瘀阻证）患者的功能残障水平与神经功能缺损症状，提高患者的日常生活活动能力，且临床安全性良好。

  2025年10期 v.44 752-757页 [查看摘要][在线阅读][下载 1072K]
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• 系统性红斑狼疮患者西罗莫司稳态血药浓度监测结果影响因素分析

  傅毓;熊寒斌;汪保林;杜文鹏;张秀灵;余乐;段新旺;熊爱珍;何佳珂;

  目的 探讨系统性红斑狼疮（SLE）患者口服西罗莫司稳态血药浓度的影响因素。方法 回顾性纳入2019年7月至2023年4月接受西罗莫司治疗的SLE患者，收集患者人口学资料、合并用药及实验室指标。按稳态血药浓度/剂量（C_0/D）四分位分组，采用非参数检验、Spearman相关及多元线性回归进行统计分析。结果 共纳入228例次血药浓度监测数据。女性患者占比90%。按性别及年龄分组，不同性别、不同年龄比较C_0/D均无显著差异（P>0.05），老年组西罗莫司日剂量显著低于青年组（P<0.05）。西罗莫司日剂量与血药浓度结果呈显著弱相关性（r=0.256,P<0.01）；按C_0/D分组，高C_0/D组白蛋白（ALB）降低，总胆红素（TBIL）、天冬氨酸转氨酶（AST）、丙氨酸转氨酶（ALT）、γ-谷氨酰转移酶（γ-GT）、血清补体C3及尿微量白蛋白/肌酐（ACR）升高（P<0.05）。多元回归显示ALB、AST、ALT、C3和ACR是C_0/D的独立影响因素（P<0.05）。结论 西罗莫司血药浓度在SLE患者中表现出显著的个体差异，受肝功能及补体C3显著影响，而与性别、年龄无关。建议临床定期监测血药浓度及肝肾功能、免疫学指标，以实现个体化给药。

  2025年10期 v.44 757-762页 [查看摘要][在线阅读][下载 1116K]
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• 前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9抑制剂与药物不良反应间的因果关系：药物靶向孟德尔随机化研究

  薛思杨;姜红菊;李伟;高红梅;

  目的 旨在基于药物靶向孟德尔随机化（DTMR）分析方法，在基因层面探讨前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9(PCSK9)抑制剂与潜在不良反应相关疾病之间的因果关联。方法 选取来自美国国家生物技术信息中心的PCSK9抑制剂靶标和来自布里斯托尔大学MRC综合流行病学单位与英国生物样本库的全基因组关联研究（GWAS）数据进行DTMR分析，研究PCSK9抑制剂与可能成为PCSK9抑制剂不良反应的疾病之间的因果关系。以冠心病（CHD）为阳性对照，主要结局疾病包括维生素E缺乏症（VED）、1型糖尿病（T1DM）、2型糖尿病（T2DM）、阿尔茨海默病（AD）。采用异质性、水平多效性和留一法测试确保结果的可靠性。结果 PCSK9抑制剂与T1DM(OR=1.321,95%CI:1.143～1.499,P=0.002)和AD(OR=1.148,95%CI:1.068～1.227,P=0.000 7)存在显著正向因果关联，而与VED(P=0.054)及T2DM(P=0.425)无显著因果关联。结论 基因预测PCSK9抑制剂与T1DM和AD发病风险增加有关，与VED、T2DM无显著因果关系。

  2025年10期 v.44 763-769页 [查看摘要][在线阅读][下载 1130K]
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• 基于蒙特卡罗模拟法评价fosmanogepix治疗念珠菌感染的给药方案

  赵雪梅;张云端;殷瑞华;王立香;葛婷悦;

  目的 应用蒙特卡罗模拟评价新型抗真菌药物fosmanogepix 5种给药方案对白色念珠菌、光滑念珠菌、耳念珠菌感染的疗效。方法 结合药动学（PK）参数和药效学（PD）参数，以药时曲线下面积（AUC）/最低抑菌浓度（MIC）为PK/PD模型进行蒙特卡罗模拟，得到fosmanogepix 5种给药方案首剂（第1日）和达稳态时（第7日）对白色念珠菌、光滑念珠菌、耳念珠菌的达标概率（PTA）及累积反应分数（CFR）。结果 基于3种念珠菌对应的靶值对5种给药方案进行模拟，600 mg qd（稳态）及负荷剂量（稳态）对白色念珠菌、耳念珠菌的CFR均>90%，提示有较佳疗效。对于光滑念珠菌，150 mg qd、300 mg qd、600 mg qd及负荷剂量达稳态时满足CFR>90%，推荐选用日剂量最低的方案（150 mg qd）。结论 fosmanogepix治疗念珠菌引起的侵袭性感染时，建议根据菌种选择相应的给药方案。对于白色念珠菌和耳念珠菌，推荐采用600 mg qd或负荷剂量1 000 mg维持剂量600 mg qd；对于光滑念珠菌，推荐采用150 mg qd的给药方案。

  2025年10期 v.44 770-774页 [查看摘要][在线阅读][下载 1091K]
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• 吡咯替尼联用卡培他滨治疗人表皮生长因子受体2阳性晚期乳腺癌有效性和安全性的网状Meta分析

  颜辉;宁丽娟;魏运涛;耿亚迪;吴颖其;余翠翠;朱鹏里;吴菲;陈泳伍;沈爱宗;

  目的 系统评价吡咯替尼联用卡培他滨（Pyr-Cap）与奈拉替尼联用卡培他滨（Ner-Cap）、拉帕替尼联用卡培他滨（Lap-Cap）、恩美曲妥珠单抗（T-DM1）治疗人表皮生长因子受体2(HER2)阳性晚期乳腺癌的有效性和安全性。方法 计算机检索PubMed、EMbase、Cochrane Library、Web of Science、中国知网、万方、维普网等数据库，检索Pyr-Cap、Ner-Cap、Lap-Cap、TDM-1、Cap治疗HER2阳性晚期乳腺癌的随机对照试验（RCT），检索时间自2005年1月1日至2024年12月31日。由2名研究者独立筛选文献、提取资料并评价纳入研究的偏倚风险后，采用R软件进行网状Meta分析。结果 共纳入6项RCT研究。按概率累积排序曲线下面积排序，在无进展生存期和客观缓解率方面，Pyr-Cap方案最优；在总生存期方面，T-DM1方案和Pyr-Cap方案排名前两位；安全性方面，Pyr-Cap方案出现了3级及以上不良事件的可能性最高，主要为腹泻，但总体可控。结论 当前证据显示，Pyr-Cap方案治疗HER2阳性晚期乳腺癌可能具有较好的有效性和安全性。

  2025年10期 v.44 775-780页 [查看摘要][在线阅读][下载 1476K]
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• 脑蛋白水解物对SH-SY5Y细胞内质网应激损伤的保护作用及调控机制

  郝路格;张健东;张胜霄;谷泽龙;刘红彬;沈丽霞;李炜;

  目的 探讨脑蛋白水解物（CH）通过调控未折叠蛋白反应（UPR）-内质网相关蛋白降解（ERAD）信号通路改善毒胡萝卜素（TG）诱导的SH-SY5Y细胞内质网应激（ERS）的作用机制。方法 采用TG处理SH-SY5Y细胞构建ERS模型，筛选TG与CH作用浓度并检测细胞核与内质网形态学变化；Western blot检测UPR-ERAD通路及凋亡标志物蛋白质表达；CH联合IRE1α抑制剂（STF-083010）和ATF6抑制剂（Ceapin-A7）验证通路相互作用，并通过蛋白质对接预测IRE1α与ATF6、HRD1、SEL1L的相互作用。结果 与正常对照组相比，TG模型组细胞存活率显著下降（P<0.01），并伴随细胞核固缩和内质网形态萎缩，UPR与ERAD相关蛋白质caspase-12、CHOP、XBP1s、ATF6、SEL1L和HRD1的表达水平显著升高（P<0.01），其中XBP1s和HRD1的荧光强度明显增强（P<0.01）；与TG模型组相比，CH组、CH+STF-083010组和CH+Ceapin-A7组细胞存活率显著提高（P<0.01），同时caspase-12、CHOP、XBP1s、ATF6、HRD1和SEL1L蛋白质表达下调（P<0.05）,XBP1s和HRD1的荧光强度明显减弱（P<0.05）；与CH组相比，CH+STF-083010组XBP1s、ATF6、HRD1和SEL1L蛋白表达进一步下调（P<0.05）,CH+Ceapin-A7组ATF6和XBP1s蛋白表达进一步下调（P<0.05）。蛋白质对接显示，IRE1α与ATF6、HRD1、SEL1L间存在较强的相互作用。结论 CH可能通过调节IRE1α介导的UPR与ERAD之间的动态平衡，实现跨通路的协同调控，从而发挥神经保护作用。

  2025年10期 v.44 781-788页 [查看摘要][在线阅读][下载 1865K]
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合理用药

• 《评估和处理辅助生殖技术患者心血管和产科风险：美国心脏协会的科学声明》解读

  雷洋;李晋奇;边原;杨勇;陈岷;

  美国心脏协会《评估和处理辅助生殖技术患者的心血管和产科风险:美国心脏协会的科学声明》梳理和总结了心血管疾病（CVD）患者接受辅助生殖技术（ART）后的短期风险、不良妊娠结局、接受ART前的评估和管理以及CVD患者或有CVD高危因素患者与ART相关的风险，评估ART治疗后患者CVD风险的方法，以及在ART治疗之前和过程中的管理建议。本文结合国内外有关指南和相关资料，重点针对ART后CVD的风险以及CVD患者或有CVD危险因素的患者接受ART的相关风险等内容进行解读，以期为我国开展ART相关心血管风险的管理和制定相关指南共识提供参考。

  2025年10期 v.44 788-794页 [查看摘要][在线阅读][下载 1082K]
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药物警戒

• 替雷利珠单抗致免疫相关性心肌炎的文献病例分析

  赵睿婷;赵俊霞;张科;苟译丹;宋崟;袁恒杰;

  目的 探讨替雷利珠单抗致免疫相关性心肌炎的临床特征、处置方案和预后情况。方法 检索建库至2025年6月30日收录在PubMed、Web of Science、ScienceDirect、中国知网、万方医学、维普数据库有关替雷利珠单抗致免疫相关性心肌炎的病例报道，并对其进行整理和分析。结果 本研究共纳入文献14篇，共15例患者，其中男性8例，女性7例，年龄35～79岁，中位年龄为65岁。免疫相关性心肌炎的发生时间在首次用药后6～185 d，中位时间为20 d。值得注意的是，93%的患者心肌炎发生在替雷利珠单抗用药后的第1至2个治疗周期内。9例患者因为心悸胸闷、呼吸困难就诊，4例患者因其他系统的不良反应就诊，住院一段时间后并发心脏症状，另外2例患者则是在住院接受下一周期免疫治疗的常规检查时，被发现心肌酶异常升高，而无明显临床症状。所有患者均伴有心肌酶的异常升高。此外，有10例患者除了心肌炎外，还合并有其他器官功能的损害。在治疗措施方面，所有患者均在确诊后立即停用了替雷利珠单抗，并接受了糖皮质激素治疗，有5例患者还接受了人免疫球蛋白治疗，2例患者安装了临时心脏起搏器。临床转归方面，13例好转，1例病情加重，1例死亡。所有患者的替雷利珠单抗与心肌炎之间的关联性均被评定为很可能。结论 替雷利珠单抗相关心肌炎发病急、进展迅速、病死率高，尤其在用药3个月内风险显著，需加强早期监测。其症状缺乏特异性，需提升多学科协作能力，实现早识别、早干预，以改善患者预后。

  2025年10期 v.44 795-800页 [查看摘要][在线阅读][下载 1002K]
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